NUEVO ENSAYO CLÍNICO MULTINACIONAL

Madrid inicia un nuevo ensayo clínico contra la ELA

ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA:

La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad degenerativa que afecta a las células neuromusculares, provocando una parálisis muscular progresiva con un pronóstico mortal.

Cada año se producen en el mundo, 2 nuevos casos de ELA por cada 100.000 habitantes, sin que se sepa la causa concreta de la aparición de esta enfermedad.

No existe en la actualidad tratamiento curativo alguno y solamente un fármaco, el riluzol, enlentece moderadamente el curso inexorablemente progresivo de esta enfermedad.

Para comprender esta enfermedad y la labor de este nuevo ensayo clínico, es necesario saber algo de fisiología celular. Las células manipulan eficazmente la materia y la energía que extraen de su entorno. Las mitocondrias son las estructuras intracelulares responsables de la producción de moléculas de energía necesarias para el funcionamiento de toda la célula. Un fallo en la producción energética mitocondrial es considerado un mecanismo clave en el proceso degenerativo progresivo de la motoneurona (responsable del movimiento muscular) y cuya degeneración produce la enfermedad.

DETALLES SOBRE EL ENSAYO CLÍNICO:

En el ensayo clínico se trabaja con una nueva molécula, TRO9622 (olesoxime), que es un nuevo compuesto modulador del poro mitocondrial. Estudios preclínicos han demostrado que moduladores promueven la función y supervivencia de neuronas en situaciones de sobrecarga por enfermedad. El olesoxime ha mostrado su eficacia en el modelo animal SOD1 de la ELA, ya que el compuesto es bien tolerado, tiene un excelente perfil de seguridad, y no interfiere con el riluzol.

El estudio es un ensayo clínico en el que participan 15 prestigiosas unidades europeas de ELA, en el que han incluido 500 pacientes de Francia, Alemania, Inglaterra, Bélgica y España. Su duración será de 18 meses durante los cuales evaluará la posible eficacia del TRO9622 en la supervivencia, el mantenimiento funcional motor, la fuerza muscular, la capacidad respiratoria y la calidad de vida de los pacientes participantes. 

El fármaco se administra por vía oral en una dosis única diaria, y se prevé que la inclusión de pacientes terminará a finales de este año.

El estudio es patrocinado por Trophos, una compañía farmacéutica francesa de terapias innovadoras en enfermedades neurológicas que descubrió esta molécula. El ensayo está apoyado por el programa FP7 de investigación médica de la Unión Europea y está siendo realizado por un consorcio de prominentes investigadores clínicos europeos.

La unidad de ELA del hospital Carlos III de Madrid, que aportará 40 pacientes al estudio, es pionera en España en el tratamiento multidisciplinar integrado de los pacientes con ELA, habiendo realizado hasta ahora todos los ensayos clínicos internacionales llevados a cabo en España en esta enfermedad.

Los investigadores consideran el TRO9622 una molécula prometedora y confían en que este estudio lo demuestre y traiga una nueva esperanza para los pacientes con ELA de todo el mundo.

Para más información pueden consultar la página web del Hospital Carlos III de Madrid